Un système d’édition du génome mis au point par des scientifiques chinois, a réussi à modifier un gène muté lié à l’autisme lorsqu’il a été testé sur des souris.
Il s’agit du premier traitement efficace sur souris présentant des mutations liées aux Troubles du spectre autistique ( TSA) en utilisant l’édition de bases dans le cerveau, selon les chercheurs.
En effet, c’est une étape importante franchi par des scientifiques chinois qui ont crée la toute première injection capable d’éliminer les signes de l’autisme grâce à l’édition de bases génétiques dans le cerveau.
Ce traitement, mis au point par des chercheurs de Shanghai, a donné des résultats positifs lorsqu’il a été testé sur des souris atteintes de TSA et qui ont enregistré par la suite une diminution des comportements associés a ce dernier.
Des résultats probants sur les rongeurs
Ainsi, dans leur article publié dans la revue Nature Neuroscience le 27 novembre dernier, les scientifiques ont déclaré que la méthode de traitement potentielle pourrait être utilisée non seulement pour les patients atteints de TSA, mais aussi pour d’autres troubles génétiques du développement neurologique.
Les TSA touchent environ 1 % de la population mondiale. Selon les Centres américains de contrôle et de prévention des maladies (CDC) un enfant Américain sur 36 est atteint de ce trouble affectant sa capacité à interagir, à communiquer et a avoir des comportements répétitifs.
Pour étudier l’impact de l’édition génomique sur le traitement des TSA, les chercheurs ont créé des souris présentant des mutations dans le gène MEF2C, qui, selon eux, est « fortement associé » aux symptomes liés aux troubles, selon l’article.
Les britanniques trouvent la parade
En outre, au début du mois en cours, la Grande-Bretagne a approuvé la première thérapie d’édition de gènes CRISPR-Cas9 au monde pour les patients atteints de maladies du sang telles que la drépanocytose.
Les systèmes basés sur CRISPR procèdent à l’édition de gènes en coupant en deux le double brin d’ADN, qui est réparé par les cellules une fois l’édition terminée. Ce processus est susceptible d’entraîner des mutations involontaires.
Pour limiter ces dernieres, les chercheurs ont utilisé un système d’édition à base unique – qu’ils ont appelé AeCBE – capable de travailler sur des paires de bases d’ADN individuelles sans pour autant créer de coupures.Pour que le système pénètre dans le cerveau, il doit traverser la barrière hémato-encéphalique, un ensemble de cellules qui régulent étroitement l’entrée des molécules dans le cerveau.
Les chercheurs ont donc surmonté cet obstacle en intégrant leur système d’édition à un vecteur viral adéno-associé, capable de pénétrer dans le cerveau le tout administrés à des souris mutantes par une seule injection dans une veine de la queue. Quelques semaines plus tard, les souris ont été examinées.
« Le traitement a permis de rétablir efficacement les niveaux de protéines MEF2C dans plusieurs régions du cerveau et d’inverser les anomalies comportementales chez les souris mutantes MEF2C », indique l’article.
Un taux de précision appréciable
En examinant les cellules cérébrales des souris, l’équipe a constaté que les éditeurs étaient capables d’effectuer des réparations dans tout le cerveau avec un taux de précision de 20 %, ce qui était suffisant pour augmenter les niveaux de la protéine MEF2C.
Le chercheur Chen Jin et son étudiant Zhu Junjie de l’université ShanghaiTech, qui ne sont pas les auteurs de l’article, ont déclaré que « bien que les cas de TSA soient extrêmement complexes », cette étude fournit des indications sur l’utilisation de l’édition de bases pour traiter les troubles du développement neurologique, selon Dami & Xiaomi.
Des mutations encore insondables
En effet pour certains patients, le trouble peut ne pas être causé par une variation d’un seul nucléotide comme c’était le cas pour les souris de l’étude, mais plutôt par des centaines de mutations plus complexes qu’il serait difficile de modifier.
« Même si une méthode de thérapie génique efficace est trouvée dans une variation spécifique d’un seul nucléotide, c’est au moins une chose très précieuse pour les personnes atteintes d’autisme causé par ce gène », a déclaré Zou, qui n’est pas l’un des auteurs de l’article de Nature Neuroscience.
L’expansion de la technologie et la baisse des coûts permettraient de généraliser largement le traitement par édition de bases ciblées et personnalisées pour chaque patient dans un avenir proche, a ajouté l’équipe, bien que le champ d’application de l’édition génétique de l’équipe – ainsi que celui d’autres scientifiques – soit malheureusement encore limité a l’heure actuelle.
C.K
